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核心技术与原理
CRISPR-Cas9系统
CRISPR-Cas9是目前*主流的基因编辑工具，由Cas9核酸酶和单链向导RNA(sgRNA)组成4。其工作原理包括：
- 靶向识别：sgRNA通过碱基互补配对引导Cas9至目标DNA序列
- DNA切割：Cas9在PAM序列(通常为NGG)上游3-4个碱基处产生双链断裂(DSB)
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修复机制：
- 非同源末端连接(NHEJ)：易出错，导致插入/缺失(indels)，实现基因敲除
- 同源定向修复(HDR)：需提供修复模板，可实现精准插入或替换
新一代编辑技术
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碱基编辑：
- 不产生DSB，直接将C→T或A→G转换
- 由刘如谦团队开发，已用于**β-地中海贫血等疾病
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先导编辑：
- 结合逆转录酶与Cas9切口酶
- 可实现所有12种单碱基转换及小片段插入/删除
- 2025年**用于人体试验，成功**慢性肉芽肿病
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线粒体编辑：
- 中国团队开发的mitoBEs技术解决了mtDNA编辑难题
- 在Leigh综合征大鼠模型中实现87%编辑效率
